多年來(lái)，醫(yī)學(xué)研究人員希望，一種新興的膽固醇**靶向一種稱為 PCSK9 的蛋白質(zhì)可以是下一代的大爆炸**?，F(xiàn)在，一項(xiàng)大型臨床試驗(yàn)已經(jīng)證明這種方法可以降低心臟病的風(fēng)險(xiǎn)。但仍不清楚這些** -- 它們?cè)噲D模仿有益的基因突變。
研究結(jié)果發(fā)表在“新英格蘭醫(yī)學(xué)”雜志上，并于 3 月 17 日在美國(guó)華盛頓特區(qū)的美國(guó)心臟病學(xué)會(huì)議上發(fā)表，顯示一種名為 evolocumab（Repatha）的**將心血管死亡，心臟病發(fā)作和中風(fēng)的風(fēng)險(xiǎn)降低約 20 %。這種風(fēng)險(xiǎn)的降低與患者單獨(dú)服用他汀類**所看到的大致相同。在另一項(xiàng)措施中，還包括住院**導(dǎo)致心臟血流減少的情況，evolocumab 將風(fēng)險(xiǎn)降低 15%。
美國(guó)食品和**管理局（FDA）在 2015 年批準(zhǔn)了 evolocumab 用于一些高膽固醇的患者，基于數(shù)據(jù)顯示該**可以降低血液中“壞”低密度脂蛋白（LDL）膽固醇的循環(huán)水平 60%。但研究人員沒(méi)有證據(jù)表明，該**也可以防止心臟病發(fā)作或中風(fēng)。
康涅狄格州紐黑文耶魯大學(xué)心臟病學(xué)家 Harlan Krumholz 說(shuō)：“這是一個(gè)非常重要的研究”。
新的結(jié)果來(lái)自超過(guò) 27，500 名參與者的試驗(yàn)證實(shí)了抑制 PCSK9 可以控制膽固醇和心臟病風(fēng)險(xiǎn)的概念?，F(xiàn)在的問(wèn)題是，醫(yī)生和醫(yī)療保健支付者是否會(huì)認(rèn)為這種好處足以保證大約 14，000 美元的年度價(jià)格標(biāo)簽。
坎坷之路
PCSK9 蛋白通過(guò)調(diào)節(jié)細(xì)胞表面上的 LDL 受體蛋白的數(shù)量來(lái)幫助控制血液中壞膽固醇的量，其使 LDL 流出循環(huán)。在 PCSK9 基因中具有天然存在的突變的人具有異常低水平的壞膽固醇，并且發(fā)展為心臟病的風(fēng)險(xiǎn)降低了 88%。
然而，將這些信息轉(zhuǎn)化為成功的**是一個(gè)挑戰(zhàn)。一些靶向 PCSK9 的**正在開(kāi)發(fā)或已批準(zhǔn)，但是 evolocumab 是**個(gè)報(bào)告這種大型試驗(yàn)的結(jié)果的**。
總部位于紐約市的輝瑞公司在患者試驗(yàn)中遇到問(wèn)題后，于去年放棄了一種叫做 bococizumab 的 PCSK9 阻斷**。Bococizumab，如 evolocumab，是結(jié)合 PCSK9 蛋白的抗體。但是接受博卡霉單抗的受試者傾向于形成針對(duì)該**的**應(yīng)答，其干擾**過(guò)程。
并且 FDA 批準(zhǔn)了由 Amgen 在 Thousand Oaks，California 制造的 evolocumab，僅用于某些患者，例如具有引起極高水平 LDL 的遺傳病癥的那些患者。
價(jià)格問(wèn)題？
現(xiàn)在，關(guān)于 evolocumab 的數(shù)據(jù)已經(jīng)進(jìn)入，一些保健支付者，如保險(xiǎn)公司和政府計(jì)劃可能更愿意承擔(dān)**的陡峭成本。但任何新的膽固醇**面臨來(lái)自廉價(jià)他汀類**的激烈競(jìng)爭(zhēng)，已被用于控制 LDL 水平幾十年。
一些分析師說(shuō)：“證明統(tǒng)計(jì)上顯著的心臟健康益處不足以確保 PCSK9 **作為下一個(gè)大事情的地位”。紐約市投資銀行 Leerink Partners 的分析師在 3 月 15 日發(fā)布的一份報(bào)告中寫(xiě)道：“更重要的障礙是支付者限制獲得這些**的障礙”。
為了超過(guò)這個(gè)閾值，Leerink 的分析師估計(jì)，evolocumab 需要將心血管風(fēng)險(xiǎn)降低 25%或更多。
Krumholz 說(shuō)：“總的來(lái)說(shuō)，根據(jù)多少 evolocumab 減少體內(nèi)低密度脂蛋白膽固醇的量，降低的風(fēng)險(xiǎn)小于預(yù)期的風(fēng)險(xiǎn)”。他補(bǔ)充說(shuō)：“但是，有益的證據(jù)足夠強(qiáng)大，他將與患者討論將該**作為一種不錯(cuò)的選擇”。
