毫無(wú)疑問(wèn)2016年是令人傷心的一年，因?yàn)槲覀儾粩嗟厥チ艘恍﹥?yōu)良的藝術(shù)家，像Prince, David Bowie, Alan Rickman and Harper Lee等。同時(shí)，對(duì)生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)而言，今年也是很難過(guò)的一年，因?yàn)椴簧僦匾?*生產(chǎn)線因?yàn)榕R床試驗(yàn)結(jié)果不樂(lè)觀而終止，使得投資者畏縮不前，以下便是*讓投資商和投資公司震驚的7個(gè)“2016年生產(chǎn)線大爆炸”。
1、Alnylam Pharmaceuicals（ALNY）
RNAi領(lǐng)頭羊ALNY在10月份宣布停止開發(fā)用于**遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。╤ATTR-CM）的**Revusiran時(shí)，它的股票暴跌。由于與安慰劑組相比，更多的試驗(yàn)組病人死亡，他們停止了進(jìn)一步開發(fā)這個(gè)**。這項(xiàng)試驗(yàn)中總共死亡18人，但是ALNY并沒有透露安慰劑組和試驗(yàn)組的具體死亡人數(shù)。同時(shí)這項(xiàng)RNAi試驗(yàn)的終止也引起了對(duì)該公司其他項(xiàng)目的質(zhì)疑。
2、Clovis Oncology （CLVS）
位于科羅拉多的CLVS在2016年春由于FDA沒有批準(zhǔn)其實(shí)驗(yàn)性肺癌**Rociletinib而處于風(fēng)雨飄搖的狀態(tài)。此后，公司宣布將裁掉35%的員工以減小開支。由于FDA完整的意向函，CLVS宣布將終止一切關(guān)于Rociletinib的臨床試驗(yàn)。盡管Rociletinib失敗了，CLVS依然對(duì)他們的卵巢癌**Rucaparib報(bào)以希望。Rucaparib是一個(gè)PARP抑制劑，用于**Pt敏感的晚期漿液性或**內(nèi)膜樣卵巢癌及原發(fā)性腹膜或輸卵管癌。在2015年3月，Rucaparib獲得FDA的突破性療法認(rèn)定，8月，F(xiàn)DA重點(diǎn)審查了Rucaparib。
3、Celldex Therapeutics （CLDX）
今年CLDX癌癥疫苗Rintega的失敗導(dǎo)致公司的股票暴跌80%，*終他們終止了關(guān)于Rintega的研究，這個(gè)**一度獲得FDA突破性療法認(rèn)定，用于**膠質(zhì)瘤。盡管這個(gè)**失敗了，但是CLDX還有一個(gè)有潛力**三陰性乳腺癌**在研發(fā)中，他們的候選**是CDX-011（glembatumumab vedotin），它是一種可以結(jié)合腫瘤表面的gpNMB蛋白的蛋白質(zhì)。
4、Eli Lilly（LLY）
LLY由于*近Solanezumab的失敗也不幸進(jìn)入了這份名單，他們?cè)J(rèn)為這個(gè)**是阿爾茲海默的解藥。此次3期臨床試驗(yàn)的失敗預(yù)示著這個(gè)**在阿爾茲海默癥的*后一期臨床試驗(yàn)中再度失敗。上次失敗是在2012年，此后LLY改變了策略，將這個(gè)**用于**更溫和的阿爾茲海默癥患者，并采用了推遲開始的方法。然而不幸的是，3期臨床試驗(yàn)表明和安慰劑相比，這個(gè)**并沒有顯著延緩認(rèn)知減退。由于這個(gè)**的失敗，LLY宣布將開始進(jìn)行裁員，裁掉計(jì)劃負(fù)責(zé)這個(gè)**的銷售人員。
5、Novavax（NVAX）
由于用于**老年人呼吸道合胞病毒疫苗（RSV F）的3期臨床試驗(yàn)結(jié)果未顯示疫苗的效果，NVAX的股票在9月份暴跌了82%。它的主要目標(biāo)是驗(yàn)證RSV F疫苗預(yù)防中度-重度RSV相關(guān)下呼吸道**的效率，次要目標(biāo)是驗(yàn)證RSV F疫苗降低RSV導(dǎo)致的所有呼吸道**的能力，然而實(shí)驗(yàn)結(jié)果并未達(dá)到這兩個(gè)要求。
6、Arrowhead(ARWR）
ARWR在11月宣布將裁員30%，并終止三個(gè)臨床項(xiàng)目：ARC-520、ARC-521及ARC-ATT。這三個(gè)旨在**肝病的項(xiàng)目被FDA暫停，同時(shí)ARWR被要求回答關(guān)于EX1在非人靈長(zhǎng)類動(dòng)物身上進(jìn)行的非臨床毒性試驗(yàn)相關(guān)的問(wèn)題，EX1是該公司用于靜脈注射的肝靶向**輸送工具。公司解釋道當(dāng)*高劑量EX1導(dǎo)致非人類靈長(zhǎng)類實(shí)驗(yàn)中動(dòng)物死亡時(shí)，F(xiàn)DA徹底暫停了他們的實(shí)驗(yàn)。目前，公司正著力于開發(fā)subQ和其他肝病**生產(chǎn)線，包括**HBV、AAT及HIF-2alpha以及一些保密的項(xiàng)目。
7、BioMarin Pharmaceuticals（BMRN）
BMRN在2016年初就迎來(lái)了壞消息，F(xiàn)DA拒絕了該公司用于**杜氏肌營(yíng)養(yǎng)**的試驗(yàn)性**Drisapersen（又名Kyndrisa）。早在2015年底，F(xiàn)DA審查小組就表現(xiàn)出了對(duì)這個(gè)**療效的擔(dān)憂，因?yàn)樗麄儼l(fā)現(xiàn)部分臨床療效數(shù)據(jù)前后不一致，甚至有些數(shù)據(jù)互相矛盾。審查小組的成員認(rèn)為那個(gè)時(shí)候BMRN展示的長(zhǎng)期數(shù)據(jù)就不足以支持它獲得批準(zhǔn)。
